孤儿药|FDA批准新的免疫刺激疗法Empliciti用于治疗多发性骨髓瘤

美国食品和药品监督管理局(***)批准empliciti（elotuzumab）结合其他两种药物用于联合*疗已经接受过一到三种一线药物*疗的老年多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者。

多发性骨髓瘤是一种发生在骨髓抗感染浆细胞（一种白血细胞）中的血液癌症。这些癌细胞在骨髓中繁殖、产生异常蛋白并排挤其他健康的血细胞。这种疾病会削弱免疫系统，并诱发其他骨骼和肾脏疾病。国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计今年美国将新增26850例多发性骨髓瘤患者，新增11240死亡病例。

“我们将继续学习有关方面的免疫系统与不同类型的癌症的作用，包括多发性骨髓瘤，”***的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品任办公室主任Richard Pazdur医学博士说，“批准是第二单克隆抗体用于*疗多发性骨髓瘤患者并与其他经批准的*疗提供额外的好处。”darzalex（daratumumab）在本月早些时候获批，是*****批准用于*疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。

empliciti激活人体的免疫系统攻击和杀死的多发性骨髓瘤细胞。它与另一种***批准用于*疗多发性骨髓瘤合并批准Revlimid（来那度胺）和****（一种激素）。

empliciti的**及安全性的随机开放性试验， 646名复发或对之前*疗无效的多发性骨髓瘤患者的临床研究中，那些服用empliciti加Revlimid和****的患者疾病恶化的时间延迟（19.4个月）相比与只服用REVLIMID****的患者（14.9个月）。此外，相比65.5%在那些只服用REVLIMID（****）的患者，78.5%服用REVLIMID（****）与empliciti的患者肿瘤完全或部分收缩了。

empliciti的最常见的副作用是疲劳，腹泻，发烧（发热），便秘，咳嗽，导致手脚无力或麻木的神经损伤（周围神经病变），鼻子和喉咙的感染（咽炎），上呼吸道感染和肺炎，食欲下降。

***授予突破性疗法资格认定是授予用于*疗严重的情况和有初步的临床证据表明可能会显示在一个或多个临床意义的终点可用的*疗显著改善的药物。empliciti也获得优先审查和孤儿药资格认定。获得优先审查资格将使严重疾病*疗中的安全性和有效性显著提高。孤儿药资格认定提供优惠政策以帮助和鼓励药品开发，如税收减免、使用者费用减免及市场专营权。

***是美国卫生和公众服务部的一个机构，通过确保人用和兽用药物，人用疫苗和其他生物制品，医疗器械来的有效性，和安全性来保护公众的健康安全。该机构还负责管理美国的食品供应，安全的化妆品，膳食补充剂，电子辐射产品，和常规的烟草制品的安全性。