国际新进展速递5 原发骨髓纤维化的治疗进展

2016-02-27来源 : 互联网


PMF是以促纤维组织增生的细胞因子分泌过多引起骨髓纤维组织增生、髓外造血及向急性白血病转化为特征的干细胞克隆增生性疾病。

影响PMF预后的因素包括年龄、白细胞数目、血红蛋白含量、外周血幼稚细胞比例、全身症状、染色体核型和特定基因突变。目前常用的MF预后积分系统包括**预后分期系统(IPSS)、动态IPSS(DIPSS)和DIPSS plus,未来评分系统可能会纳入更多基因突变联合检测。

药物*疗

贫血及脾大是MF患者*常见的临床表现。贫血*疗*先除外铁、维生素B12或叶酸缺乏以及溶血。针对贫血可选择*******(EPO)、雄激素、免疫调节剂、糖皮质激素。EPO水平减低的患者可采用EPO*疗,23%?60%的患者*疗后贫血可改善,缓解持续时间可达12个月,如3个月未**则应停药。雄激素对女性患者、脾切除术后或脾脏不大者以及正常染色体核型者效果较好。达那唑(600 mg/d)的***达40%,需3?6个月**。

对于中度或无症状的脾大患者,部分医生选择仅仅观察,但一些医生认为应该此时尽早开始*疗,可考虑羟基脲、干扰素-α等。重度脾大及有症状的患者均需要*疗。羟基脲仍是使用频率*高的药物,可从小剂量用起,逐渐调整至合适的剂量并密切监测。干扰素-α目前在MF*疗中的地位较低。

免疫调节剂包括沙利度胺、雷那度胺等。沙利度胺改善贫血的***约为29%,但不良反应较大,包括乏力、感觉异常、血液学毒性等,可采用小剂量沙利度胺(50 mg/d)联合口服***(0.5 mg/kg)以减轻不良反应。雷那度胺*疗可使22%的患者贫血改善、42%的患者脾脏缩小,常用剂量为5?10 mg/d,同样其主要不良反应为血液学毒性,常联合小剂量***。

需注意对5q-患者较适合选择来那度胺*疗。

随着JAK激酶抑制剂鲁索替尼的问世,药物*疗打开了新的篇章。J

鲁索替尼*疗MF已在美国、欧盟等众多国家获得批准,临床研究证实鲁索替尼有明显的缩脾,JAK2V617F基因拷贝数下降,改善全身症状甚至改善生存等作用。目前认为鲁索替尼可以作为脾大或有全身症状的MF的*佳*疗方案。但鲁索替尼*疗的MF患者发生感染的概率略高,值得注意。

异基因造血干细胞移植

异基因造血干细胞移植主要用于预期寿命小于5年的患者(包括DIPSS中危2和高危患者以及携带预后不良细胞遗传学改变,但无严重合并症的年轻患者)。目前尚缺乏有关异基因造血干细胞移植的*佳适应证的随机前瞻性研究数据。但目前认为小于60岁的中高危MF患者可以从同胞全合异基因造血干细胞移植中获益。

目前有2项前瞻性临床试验正在观察鲁索替尼联合异基因造血干细胞移植的效果。

其他

脾脏放疗,剂量0.4?1.0 Gy/d,适用于JAK2抑制剂耐药难*及不适合行脾切除术的患者。但放疗给患者带来的获益有限,并可出现严重的、时间较长的血细胞减少,因此目前不推荐作为常规*疗选择。

脾切除手术并发症及死亡率较高,应严格掌握手术指征。一般只在以下情况才考虑行切脾术:①巨脾有明显压迫症状或脾梗死引起的持续性疼痛;②脾功能亢进导致的顽固性溶血性贫血或血小板减少;③门静脉高压引起腹水或食道胃底静脉曲张破裂出血。血小板偏高患者一般不宜切脾。大约15%的患者切脾后出现肝脏进行性增大。

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