Ultragenyx制药公司是一家致力于开发罕见病药物的生物制药企业。该公司宣布了其用于*疗1型葡萄糖转运蛋白缺乏综合征(Glut1 DS)药物UX007的新进展。公司与***开完临床2期结束会议后,计划于2016年中期启动针对伴有运动障碍表型Glut1 DS患者的临床3期试验。运动障碍研究进行过程中,针对癫痫表型患者的临床2期试验将继续招募40名患者。若结果为阳性,这两项研究的结果将用于支持本品*疗Glut1 DS的新药申请(NDA)。
“启动运动障碍表型的关键临床研究使Glut1 DS项目向前迈出了令人激动的一步,”Ultragenyx的*席医学官Sunil Agarwal博士说道,“这项研究与进行中的癫痫表型研究一起,使我们得以更好地评价UX007*疗Glut1 DS两项重要临床表现的潜在益处。”
运动障碍临床3期研究计划招募约40名患者。试验设计为随机、双盲、安慰剂对照和双交叉的研究。主要终点为UX007对运动障碍事件的影响,对该影响的评价将以患者日记形式记录,并进一步与***进行细致讨论。公司的随机、安慰剂对照的临床2期癫痫研究将继续招募40名患者。由于关键的临床3期运动障碍研究将在2016年进行,同时鉴于癫痫研究潜在支持NDA的价值,将**对当前的癫痫表型临床2期试验进行期中分析。这将有助于**临床2期试验的完整性,并从法规层面*大化其效用。
关于Glut1 DS和UX007
Glut1 DS是一种使人**衰弱的疾病,以癫痫、发育迟缓和运动障碍为特点。Glut1 DS由脑部葡萄糖转运的基因缺陷引起。由于葡萄糖是脑部能量的主要来源,这一紊乱将导致脑部处于长期的能量缺乏状态。研究显示美国有3000至7000例Glut1 DS患者。目前没有***批准的专门针对Glut1 DS药物,癫痫表型患者一般使用生酮饮食。
UX007是一种纯化的、药用级、特别设计的合成甘油三酯化合物,经多步化学反应合成。三庚酸甘油脂代谢后给患者提供硬脂酸瘐酸酯,后者可扩散通过血脑屏障,并转化为葡萄糖。硬脂酸瘐酸酯可在肝脏进一步代谢为4或5碳的酮体,也能通过血脑屏障给脑部提供额外能量。硬脂酸瘐酸酯和5碳酮体也可在脑部产生新的葡萄糖,而这正是患者脑部缺乏的。Ultragenyx公司目前正在美国和欧洲开展随机、安慰剂对照的临床2期试验,在生酮饮食疗法失败、癫痫显著进展的Glut1 DS患者上评价三庚酸甘油脂*疗的潜在效果。一项研究者启动的前瞻性试验,考察了UX007*疗6名伴有运动障碍的Glut1 DS患者,近期在美国神经病协会2015大会上公布了结果,数据显示*疗期间运动障碍频率显著降低,停药后发生反弹,药物安全性良好。
原文链接:
http://checkorphan.org/news/ultragenyx-announces-update-to-ux007-development-program-in-glucose-transporter-type-1-deficiency-syndrome
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